Исторический прорыв в онкологии: лечение лейкемии с помощью генной терапии
Управление по контролю за продуктами и лекарствами в США объявило, что утвержден новый метод лечения лейкемии, основанный на генной терапии. Ученые считают новый метод «историческим прорывом» в медицине.

FDA одобрил препарат Kymriah, который ученые называют «живым», потому что он включает использование генетически модифицированных иммунных клеток у пациентов для разрушения раковых клеток. Препарат был одобрен для лечения детей и молодых людей в возрасте до 25 лет, страдающих формой острого лимфобластного лейкоза, которые не реагируют на стандартное лечение или страдают рецидивами.
Лейкемия (лейкоз, гемобластоз) – это онкологическое заболевание, при котором клетки костного мозга мутируют, не развиваясь в нормальные зрелые лейкоциты, а становясь раковыми клетками. От других видов рака лейкемия отличается тем, что при ней не образуется опухоль в каком-то одном месте, а раковые клетки присутствуют в крови и костном мозге, иногда также и в лимфатических узлах, селезенке и других местах в организме. Лейкемия – это самый распространенный вид рака у детей. Она не является наследственным заболеванием, однако иногда может диагностироваться у представителей нескольких поколений одной семьи. При некоторых наследственных или врожденных заболеваниях механизм восстановления генетического материала (ДНК) нарушен, и значительно повышается риск острой формы лейкоза.

«Мы перешли в новую область медицинских инноваций, теперь у нас есть возможность перепрограммировать собственные клетки пациента, чтобы атаковать смертельное заболевание. Новые технологии, такие как генная и клеточная терапия, обладают потенциалом для лечения многих трудноизлечимых болезней», - рассказывает представитель FDA Скотт Готлиб.

Лечение включает удаление клеток иммунной системы, известных как Т-клетки у каждого пациента, и генетическое изменение клеток в лаборатории для атаки и уничтожения лейкемических клеток. Генетически модифицированные клетки затем вводят обратно пациентам. Метод также известен как "CAR-T cells" терапия.

«Kymriah - это первый в своем роде препарат, который показал многообещающие показатели ремиссии и выживаемости в клинических испытаниях», - говорят исследователи. Лечение, которое также называется CTL019, вызвало ремиссию в течение трех месяцев у 83 процентов 63 детей и молодых взрослых пациентов. Пациенты не реагировали на стандартные методы лечения или страдали рецидивами. Исходя из этих результатов, консультативная группа FDA рекомендовала одобрить препарат в июле.

Однако лечение сопряжено с риском, включая опасную чрезмерную реакцию иммунной системы, известную как синдром освобождения цитокинов. Кроме того, лечение будет первоначально доступно только в 32 больницах и клиниках, которые прошли специальную подготовку по ведению терапии.

Компания-разработчик сообщает, что лечение будет стоить 475 000 долларов для пациентов. Однако некоторые сторонники пациентов критиковали стоимость.
«Хотя решение Novartis установить цену в размере 475 000 долларов США за лечение может рассматриваться некоторыми как некое ограничение, мы считаем, что это чрезмерно. Давайте вспомним, что американские налогоплательщики инвестировали более 200 миллионов долларов в открытие «CAR-T cells» терапию», - говорит Дэвид Митчелл, основатель и президент пациентов с доступными лекарствами.

Здоровье


Исторический прорыв в онкологии: лечение лейкемии с помощью генной терапии

Управление по контролю за продуктами и лекарствами в США объявило, что утвержден новый метод лечения лейкемии, основанный на генной терапии. Ученые считают новый метод «историческим прорывом» в медицине.

FDA одобрил препарат Kymriah, который ученые называют «живым», потому что он включает использование генетически модифицированных иммунных клеток у пациентов для разрушения раковых клеток. Препарат был одобрен для лечения детей и молодых людей в возрасте до 25 лет, страдающих формой острого лимфобластного лейкоза, которые не реагируют на стандартное лечение или страдают рецидивами.
Лейкемия (лейкоз, гемобластоз) – это онкологическое заболевание, при котором клетки костного мозга мутируют, не развиваясь в нормальные зрелые лейкоциты, а становясь раковыми клетками. От других видов рака лейкемия отличается тем, что при ней не образуется опухоль в каком-то одном месте, а раковые клетки присутствуют в крови и костном мозге, иногда также и в лимфатических узлах, селезенке и других местах в организме. Лейкемия – это самый распространенный вид рака у детей. Она не является наследственным заболеванием, однако иногда может диагностироваться у представителей нескольких поколений одной семьи. При некоторых наследственных или врожденных заболеваниях механизм восстановления генетического материала (ДНК) нарушен, и значительно повышается риск острой формы лейкоза.

«Мы перешли в новую область медицинских инноваций, теперь у нас есть возможность перепрограммировать собственные клетки пациента, чтобы атаковать смертельное заболевание. Новые технологии, такие как генная и клеточная терапия, обладают потенциалом для лечения многих трудноизлечимых болезней», - рассказывает представитель FDA Скотт Готлиб.

Лечение включает удаление клеток иммунной системы, известных как Т-клетки у каждого пациента, и генетическое изменение клеток в лаборатории для атаки и уничтожения лейкемических клеток. Генетически модифицированные клетки затем вводят обратно пациентам. Метод также известен как "CAR-T cells" терапия.

«Kymriah - это первый в своем роде препарат, который показал многообещающие показатели ремиссии и выживаемости в клинических испытаниях», - говорят исследователи. Лечение, которое также называется CTL019, вызвало ремиссию в течение трех месяцев у 83 процентов 63 детей и молодых взрослых пациентов. Пациенты не реагировали на стандартные методы лечения или страдали рецидивами. Исходя из этих результатов, консультативная группа FDA рекомендовала одобрить препарат в июле.

Однако лечение сопряжено с риском, включая опасную чрезмерную реакцию иммунной системы, известную как синдром освобождения цитокинов. Кроме того, лечение будет первоначально доступно только в 32 больницах и клиниках, которые прошли специальную подготовку по ведению терапии.

Компания-разработчик сообщает, что лечение будет стоить 475 000 долларов для пациентов. Однако некоторые сторонники пациентов критиковали стоимость.
«Хотя решение Novartis установить цену в размере 475 000 долларов США за лечение может рассматриваться некоторыми как некое ограничение, мы считаем, что это чрезмерно. Давайте вспомним, что американские налогоплательщики инвестировали более 200 миллионов долларов в открытие «CAR-T cells» терапию», - говорит Дэвид Митчелл, основатель и президент пациентов с доступными лекарствами.


» » Исторический прорыв в онкологии: лечение лейкемии с помощью генной терапии


Новости партнеров


Загрузка...

Читайте также


Что пишут в @блогах


Новости из соцсетей


Новость дня

Наши проекты

Наш видеоканал

Курсы валют

Последние новости

Новости партнеров

Загрузка...


Последние комментарии

Гороскоп на неделю

Видео

Мнения

День в истории

Последнее в @блогах